Le Japon franchit une étape historique en médecine régénérative
Le Japon a officiellement approuvé vendredi la commercialisation de deux traitements pionniers de médecine régénérative utilisant des cellules souches pluripotentes induites (iPS), une première mondiale qui pourrait transformer la prise en charge de maladies graves comme la maladie de Parkinson et certaines affections cardiaques.
Deux innovations majeures autorisées simultanément
Le laboratoire pharmaceutique Sumitomo Pharma a annoncé avoir obtenu l'autorisation de fabriquer et commercialiser Amchepry, un traitement contre la maladie de Parkinson consistant à transplanter des cellules souches directement dans le cerveau des patients. Parallèlement, le ministère japonais de la Santé a également donné son feu vert à ReHeart, développé par la start-up médicale Cuorips. Ce traitement innovant utilise des pellicules de muscle cardiaque placées à la surface du cœur, où elles stimulent la formation de nouveaux vaisseaux sanguins et contribuent à restaurer la fonction cardiaque.
Une disponibilité attendue dès cet été
Ces traitements révolutionnaires pourraient être proposés aux patients japonais dès cet été, selon des sources proches du ministère de la Santé. Il s'agira des premiers produits médicaux au monde disponibles sur le marché à utiliser des cellules iPS, une technologie qui a valu le prix Nobel de médecine 2012 au chercheur japonais Shinya Yamanaka.
La technique des cellules iPS représente une avancée scientifique majeure : elle permet de transformer une cellule adulte spécialisée en une cellule immature capable de se développer en n'importe quelle sorte de cellule de l'organisme, ouvrant ainsi des perspectives thérapeutiques immenses.
Des autorisations conditionnelles pour accélérer l'accès
Le ministre japonais de la Santé, Kenichiro Ueno, a déclaré lors d'une conférence de presse : « J'espère que cela apportera un soulagement aux patients, non seulement au Japon, mais dans le monde entier. » Sumitomo Pharma a précisé avoir obtenu une autorisation de mise sur le marché « conditionnelle et temporaire » pour Amchepry, un dispositif réglementaire conçu spécifiquement pour accélérer l'accès des patients à ce traitement innovant.
Des résultats cliniques encourageants
Cette autorisation exceptionnelle fait suite à une évaluation rigoureuse de l'innocuité et de l'efficacité des traitements, basée sur des données recueillies auprès d'un nombre de patients plus restreint que lors d'essais cliniques traditionnels. Un essai mené par des chercheurs de l'Université de Kyoto a porté sur sept patients atteints de la maladie de Parkinson, âgés de 50 à 69 ans.
Ces patients ont reçu chacun cinq ou dix millions de cellules implantées de part et d'autre du cerveau. Les cellules iPS, provenant de donneurs sains, avaient été préalablement différenciées en précurseurs de neurones dopaminergiques, qui font précisément défaut chez les personnes souffrant de la maladie de Parkinson.
Le suivi sur deux ans de ces patients n'a révélé aucun effet indésirable majeur, tandis que quatre d'entre eux ont présenté une amélioration significative de leurs symptômes. La maladie de Parkinson est une affection neurologique chronique et dégénérative qui touche le système moteur et affecte environ dix millions de personnes dans le monde selon la Parkinson's Foundation.
Les traitements actuellement disponibles « améliorent les symptômes sans toutefois ralentir ni stopper la progression de la maladie », précise la fondation, ce qui rend ces nouvelles approches par cellules souches particulièrement prometteuses pour modifier le cours de cette pathologie invalidante.
