Le Viagra, connu pour traiter les troubles de l'érection, pourrait avoir une nouvelle application thérapeutique : soigner une maladie neurologique rare chez l'enfant. Des chercheurs français de l'Institut du Cerveau à Paris ont publié une étude prometteuse dans la revue Science Translational Medicine. Ils ont découvert que le sildénafil, principe actif du Viagra, améliore la fonction cardiaque et musculaire chez des souris atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie génétique grave qui touche principalement les garçons.
Une maladie dévastatrice
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neurodégénérative qui entraîne une faiblesse musculaire progressive. Les premiers symptômes apparaissent vers l'âge de 3 à 5 ans, et les patients perdent généralement la capacité de marcher avant l'adolescence. L'espérance de vie dépasse rarement 30 ans, en raison de complications cardiaques et respiratoires. Actuellement, il n'existe aucun traitement curatif, seulement des thérapies palliatives.
Le mécanisme d'action du Viagra
Le sildénafil agit en inhibant une enzyme, la phosphodiestérase de type 5 (PDE5), ce qui augmente le taux de GMP cyclique dans les cellules. Dans le cadre de la dystrophie musculaire de Duchenne, cette molécule permet de réduire le stress oxydatif et d'améliorer la circulation sanguine dans les muscles. Les chercheurs ont observé une amélioration significative de la fonction cardiaque et une réduction de la fibrose musculaire chez les souris traitées.
Un espoir pour les patients
Les résultats sont encourageants, mais il faudra encore plusieurs années avant de pouvoir envisager un essai clinique chez l'humain. Les chercheurs soulignent que le Viagra est déjà approuvé pour une utilisation chez l'enfant dans d'autres indications, ce qui pourrait accélérer le processus. Si les essais confirment l'efficacité, ce traitement pourrait améliorer la qualité de vie et prolonger la survie des patients.
Cette découverte ouvre également la voie à de nouvelles recherches sur l'utilisation du sildénafil dans d'autres maladies neurodégénératives. Le Viagra, médicament bien connu et peu coûteux, pourrait ainsi devenir un outil précieux dans la lutte contre des pathologies rares.
