Le daraxonrasib, un médicament expérimental ciblant une mutation génétique présente dans environ un tiers des cancers du pancréas, a démontré une efficacité notable dans un essai clinique de phase 1/2. Selon les résultats présentés lors du congrès de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) à Chicago, 41 % des patients traités ont vu leur tumeur réduire de plus de 30 %, une réponse qualifiée de « majeure » par les chercheurs.
Des résultats prometteurs chez des patients lourdement prétraités
L'étude, menée auprès de 48 patients atteints d'un cancer du pancréas métastatique porteur de la mutation KRAS G12D, a montré que le daraxonrasib, administré par voie orale, a permis de contrôler la maladie chez 82 % des participants. Ces patients avaient déjà reçu en moyenne deux lignes de traitement, ce qui rend ces chiffres particulièrement encourageants.
Le Dr Hélène Boussion, oncologue médicale à l'Institut Paoli-Calmettes de Marseille, souligne que « c'est la première fois qu'un inhibiteur de KRAS G12D montre une telle activité dans le cancer du pancréas ». Elle ajoute que « ces résultats ouvrent la voie à une nouvelle option thérapeutique pour des patients qui n'ont actuellement que peu d'alternatives ».
Un mécanisme d'action ciblé et des effets secondaires maîtrisés
Le daraxonrasib agit en bloquant spécifiquement la protéine mutée KRAS G12D, qui favorise la prolifération des cellules cancéreuses. Cette approche ciblée contraste avec la chimiothérapie classique, qui détruit également les cellules saines. Les effets secondaires les plus fréquents observés dans l'essai étaient des nausées, une fatigue et des élévations des enzymes hépatiques, généralement de grade 1 ou 2, c'est-à-dire modérés.
Le Pr Jean-Marc Phelip, chef du service d'oncologie digestive au CHU de Saint-Étienne, précise que « la tolérance est bonne, ce qui est essentiel pour des patients souvent fragilisés par leur maladie et les traitements antérieurs ». Il note également que « la plupart des effets indésirables ont été gérables avec des ajustements de dose ».
Une lueur d'espoir pour un cancer au pronostic sombre
Le cancer du pancréas est l'un des cancers les plus meurtriers, avec un taux de survie à cinq ans inférieur à 10 %. Il est souvent diagnostiqué à un stade avancé, lorsque la chirurgie n'est plus possible. Les options thérapeutiques se limitent alors à la chimiothérapie, dont l'efficacité reste limitée.
Les résultats de cette étude, bien que préliminaires, suscitent un vif intérêt dans la communauté médicale. Le daraxonrasib est développé par la société américaine Mirati Therapeutics, qui prévoit de lancer un essai de phase 3 pour confirmer ces données. Si ces résultats se confirment, ce médicament pourrait devenir une nouvelle référence dans le traitement du cancer du pancréas, offrant un espoir concret à des milliers de patients.
