Les autorités sanitaires américaines ont annoncé jeudi l'autorisation de commercialisation d'une thérapie génique, une première du genre, destinée à traiter une forme de surdité génétique. Cette avancée pourrait ouvrir la voie à d'autres traitements contre les déficits auditifs d'origine génétique.
Un traitement ciblant une forme rare de surdité
Développé par la société de biotechnologie américaine Regeneron, ce traitement nommé Otarmeni cible un type de surdité rare qui n'affecte qu'environ 50 nouveau-nés par an aux États-Unis. Il pourra désormais être proposé aux enfants comme aux adultes souffrant de surdité sévère à profonde liée à certaines mutations dans le gène OTOF. Ce gène est responsable d'une protéine assurant la transmission des signaux auditifs de l'oreille interne au cerveau.
Une gratuité surprise pour les patients américains
Alors que les thérapies géniques sont généralement extrêmement chères, pouvant atteindre plusieurs millions de dollars par patient aux États-Unis, Regeneron a créé la surprise en annonçant vouloir proposer ce traitement gratuitement aux patients américains éligibles. Cette décision a été saluée par les familles concernées.
Des résultats cliniques prometteurs
L'essai clinique réalisé sur 20 patients pédiatriques âgés de 10 mois à 16 ans a montré une amélioration notable de l'audition chez au moins 80 % d'entre eux après quelques mois. Le docteur Eliot Shearer de l'Hôpital pour enfants de Boston, qui a participé à l'essai, a déclaré dans un communiqué que cette approbation accélérée par la FDA « marque une nouvelle ère dans le traitement des formes génétiques de perte auditive, où il est désormais possible de rétablir une audition naturelle continue ».
Un témoignage poignant
Lors d'un événement à la Maison Blanche célébrant un accord entre l'administration Trump et Regeneron sur les prix d'autres médicaments, Sierra Smith, jeune mère d'un petit garçon nommé Travis ayant bénéficié du traitement, a témoigné : « C'est tout simplement incroyable. Il ne savait pas comment il s'appelait. Il ne pouvait pas m'entendre lui dire à quel point je l'aime. Et maintenant, grâce à Regeneron et à cette incroyable opération, il peut écouter de la musique, et il adore ça, il adore danser. »
Le traitement doit être administré une fois sous forme de piqûre dans l'oreille par un chirurgien. Alors que deux à trois enfants sur mille naissent aux États-Unis avec une déficience auditive, et que plus de la moitié de ces surdités précoces sont d'origine génétique, le développement de thérapies géniques ciblées nourrit de grands espoirs pour l'avenir.
