Un expert en éthique biomédicale sonne l'alarme sur les autorisations précoces de médicaments
Jonathan Kimmelman, professeur d'éthique biomédicale à l'université McGill à Montréal, dirige un groupe de recherche sur la dynamique éthique, politique et scientifique du développement des nouveaux traitements. Rédacteur en chef adjoint de la revue Clinical Trials, il a multiplié les alertes dans des tribunes publiées dans Science, Nature et JAMA concernant des déficiences critiques dans le système d'évaluation des médicaments.
Des politiques d'autorisation accélérée sous surveillance
Le chercheur, Américain naturalisé canadien, pointe du doigt en particulier la mise en œuvre des politiques d'autorisation de mise sur le marché précoce pour des traitements dont l'intérêt thérapeutique n'a pas encore été pleinement démontré. Il considère qu'il est impératif de préserver les principes de la médecine fondée sur les preuves, remis en question par ces procédures accélérées.
Selon Kimmelman, ces mises sur le marché précoces ne satisfont pas pleinement les attentes légitimes des patients, créant parfois un fossé entre l'espoir suscité et la réalité clinique.
L'historique des parcours réglementaires accélérés
Au cours des dernières décennies, la Food and Drug Administration aux États-Unis et l'Agence européenne des médicaments ont effectivement mis en place différents parcours réglementaires d'évaluation destinés à rendre les médicaments prometteurs accessibles le plus tôt possible aux patients en situation critique.
Ce mouvement a débuté dans les années 1980 sous l'impulsion forte des associations de patients atteints par le VIH, avant de s'étendre progressivement aux maladies rares et au domaine de l'oncologie.
Des critères d'évaluation qui posent question
Les traitements concernés par ces procédures accélérées sont autorisés sur la base de résultats préliminaires de tolérance et d'efficacité obtenus lors d'essais cliniques de phase 2 ou lors d'une étape intermédiaire de la phase 3. Le problème majeur, selon Kimmelman, réside dans l'utilisation de critères d'efficacité biologiques – et non cliniques – comme la survie globale des patients.
Cette approche, bien qu'intentionnellement bienveillante, introduit un risque significatif de commercialiser des traitements dont le bénéfice réel pour les patients reste incertain, éloignant la pratique médicale de sa base scientifique la plus solide.
