La HAS face aux défis majeurs de la santé publique en 2024
Évaluation des nouveaux médicaments, recommandations de santé publique, dossiers sociétaux épineux : le Pr Lionel Collet dresse pour Le Point les grands chantiers de l'année. De l'obligation vaccinale des soignants à la révolution des traitements contre l'obésité, en passant par la question sensible du prix de certaines innovations thérapeutiques, les enjeux sont multiples et complexes.
L'indépendance face à l'industrie pharmaceutique et les lacunes thérapeutiques
Le Point : La HAS joue un rôle central dans l'évaluation de nouvelles thérapies, mais elle est aussi un observateur avisé des traitements qui se préparent dans l'industrie pharmaceutique. Qu'est-ce qui se prépare ?
Pr Lionel Collet : Nous rencontrons les laboratoires pharmaceutiques avec une grande régularité mais avec une règle : nous ne discutons jamais des médicaments en cours d'évaluation par la HAS. Nous sommes très stricts sur l'indépendance et toutes formes de pression. En revanche, nous discutons avec eux des médicaments de demain et nous constatons qu'il y a des champs totalement absents.
C'est notamment le cas de la psychiatrie : pour les années qui viennent, nous ne voyons pas arriver de produits que nous aurions à évaluer à des fins de remboursement. Le vrai enjeu de la prise en charge, ce n'est pas tant les psychotropes d'aujourd'hui, mais l'absence de psychotropes de demain. Ce n'est pas le cas en cancérologie, en immunologie ou dans les maladies rares, etc.
Les raisons du vide thérapeutique en psychiatrie
Comment expliquez-vous cette situation ?
Les raisons sont simples. Il n'y a pas de biomarqueurs robustes en psychiatrie, c'est-à-dire de signes objectifs de la maladie, permettant de poser un diagnostic spécifique, fiable, comme on peut le faire par exemple avec la glycémie pour le diabète. Le coût des études cliniques est par ailleurs considérable.
Sortir un nouveau médicament coûte aujourd'hui environ 2 milliards d'euros. Or, le retour sur investissement est très incertain. Conséquence, ces produits ne sont plus des priorités, par rapport à ceux développés dans le cancer par exemple où, quand la mutation d'un gène a été identifiée, il est possible de développer une thérapie qui cible précisément cette mutation.
Les blockbusters contre l'obésité et leur remboursement
Certains médicaments, au contraire, font la une des journaux, comme les nouveaux traitements contre l'obésité (Wegovy, Mounjaro). Quel est le rôle de la HAS face à ces « blockbusters » et seront-ils remboursés par l'assurance-maladie ?
Notre rôle est d'évaluer scientifiquement si ces médicaments apportent un bénéfice clinique. Pour Wegovy et Mounjaro, nous avons attribué une Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR) de niveau 4, avec une condition d'attente de données complémentaires sur la mortalité cardiovasculaire pour le Mounjaro.
Nous tenons compte des effets directs, mais aussi des répercussions positives sur d'autres pathologies, comme la baisse potentielle du diabète. Ensuite, c'est au Comité économique des produits de santé (CEPS) de négocier le prix avec l'industriel. Lorsqu'on nous reproche des délais d'accès à l'innovation, il faut savoir que notre évaluation scientifique est rapide (environ 80 jours), mais que la négociation financière, qui nous échappe totalement, peut prendre du temps.
Le défi vertigineux des thérapies géniques
Les questions de prix sont encore plus vertigineuses pour les thérapies géniques.
Absolument. Prenons l'exemple de l'amyotrophie spinale : nous avons vu arriver des thérapies géniques coûtant plus de 2 millions d'euros la dose. C'est formidable, car cela a notamment permis de développer le dépistage néonatal pour traiter les enfants le plus tôt possible.
Cependant, il faut dire la vérité : ces traitements n'offrent pas une guérison totale, mais une amélioration. Ces enfants continuent d'avoir besoin d'une prise en charge lourde. Cela pose des questions éthiques et médico-économiques immenses pour notre système de santé, d'autant que la durée d'efficacité à long terme de ces thérapies reste à confirmer.
L'obligation vaccinale des soignants : un dossier brûlant
La HAS est saisie sur de nombreux dossiers sensibles. L'un des plus brûlants est sans doute l'obligation vaccinale des soignants. À quoi doit-on s'attendre ?
C'est en effet un sujet important. Nous allons être amenés à répondre à une question issue de la loi de financement de la Sécurité sociale : pour ou contre l'obligation vaccinale des professionnels de santé. Nous rendrons nos recommandations fin avril.
Il faut bien comprendre que ce sujet est particulièrement délicat. Si nous disons qu'il faut obliger les soignants à se faire vacciner, on nous attaquera sur la liberté individuelle ; si nous disons non, on nous reprochera de ne pas considérer la vaccination comme un devoir pour les professionnels de santé.
Aujourd'hui, nous devons nous baser sur des données scientifiques : pour la grippe, seulement 21 % des soignants sont vaccinés dans les hôpitaux français. C'est un chiffre qui nous oblige à réfléchir, tout comme la situation dans les Ehpad, où 80 % des résidents sont vaccinés, mais où leur risque d'attraper une grippe est le plus important.
Les recommandations sur le chlordécone et le bébé secoué
D'autres recommandations très attendues concernent des sujets de société, comme l'exposition au chlordécone ou le syndrome du bébé secoué. Où en êtes-vous ?
Sur le chlordécone, nous devrions publier dans les prochaines semaines, en coordination avec notamment l'Anses et le Haut conseil de la santé publique, des recommandations sur la stratégie de dépistage et de suivi des populations exposées.
L'autre grand dossier, prévu pour la fin de l'année, est en effet la prise en charge du bébé secoué. C'est un débat complexe où la justice se tourne vers nos recommandations pour savoir si l'imagerie médicale permet d'affirmer qu'un bébé a été secoué.
Notre objectif est d'établir une liste de critères précis pour le diagnostic positif et différentiel, car la communauté médicale est parfois très divisée sur ce sujet.
